"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết.

Đứng cạnh giường bệnh – nơi cậu con trai 5 tháng tuổi đang nằm bất động, trên người đầy ống truyền, người mẹ chỉ biết nhìn xót xa.