-
Quảng Ninh: Người đàn ông ngừng tim ngay trước cửa phòng lọc máu, hành động của bác sĩ khiến cả phòng lặng đi
-
Hàng chục công nhân Công ty Toyoda Gosei nhập viện nghi ngộ độc thực phẩm
-
Nam MC nói thẳng Lan Phương: "Họ không có trách nhiệm làm hài lòng bạn!"
-
Tài xế ô tô giật chìa khoá xe máy của 2 cô gái rồi bỏ đi
-
Dùng thuốc tránh thai liên tục một năm, nữ sinh viên đại học 20 tuổi đột quỵ
-
Thanh niên người Nga đấm vào mặt Trung tá CSGT ở Nha Trang bị tạm giữ hình sự
-
Tuyệt đối điện ảnh: Đội hình từng duyệt binh tại Matxcơva luyện tập cho concert Quốc gia tại Mỹ Đình
-
3 người mắc kẹt trong căn nhà cháy ở Hà Nội
-
Bé gái bị bỏ rơi cùng tâm thư nhói lòng của người mẹ ở Đà Lạt
-
Chu Thanh Huyền mua 9 hộp trang sức rồi "nịnh" Quang Hải trả tiền, tuyên bố muốn giống Triệu Lộ Tư
-
Tai nạn khi ăn lẩu khiến 3 trẻ cùng nhà ở Hà Nội phải vào viện cấp cứu
-
Top 3 con giáp bùng nổ vận may, sự nghiệp thăng hoa, tài lộc dồi dào cuối tuần này (9-10/8)
-
Khi nào chính thức cấm xe tải chạy vào làn sát dải phân cách 2 tuyến cao tốc?
-
Tìm thấy thiếu niên mất tích ở Ninh Bình, lộ tin nhắn có nội dung đáng sợ
-
Đà Nẵng: Thanh niên bỗng co giật rồi ngừng tim khi chờ khám bệnh, diễn biến sau đó cực kỳ căng thẳng
-
5 món ăn "thần hộ mệnh" cho lá gan: Giúp bạn trẻ lâu, đẹp da và hết mệt mỏi
-
Sự thật rợn người sau những chuyến áp giải nữ phạm nhân thời xưa
-
Muốn thoát nghèo thì chớ để những thứ này trong nhà bếp
-
Vợ Đoàn Văn Hậu tung ảnh bikini nóng bỏng, khoe vóc dáng "đồng hồ cát" sau 1 năm "giấu nhẹm" vì sinh con
-
Trúng số 8 tỷ đồng, người đàn ông nhận hết tiền mặt, nghe quyết định chia tiền mà bất ngờ
Xã hội
16/05/2023 09:12Bé trai 11 tháng tuổi được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới, dùng một lần duy nhất trong đời
Theo VnExpress.net thông tin, bé Tuấn Kiệt, 11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh, mắc bệnh teo cơ tủy hiếm gặp, được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Chị Hạnh, mẹ của Tuấn Kiệt cho biết, vào lúc Kiệt được ba tháng tuối thì có dấu hiệu yếu cơ, được bố mẹ đưa đến Bệnh viện Nhi Trung ương và được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống. Anh trai bé là Việt Anh, phải ngồi xe lăn 18 năm nay, cũng mắc căn bệnh này.
Theo mẹ của bé trai, cả hai bé đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể, riêng Việt Anh không biết ngồi dù đã 8 tháng tuổi. Người mẹ đưa con đến viện dinh dưỡng khám, bác sĩ nhận định thiếu canxi, uống nhiều đợt thuốc nhưng không tiến triển. Sau đó, cậu bé được chẩn đoán mắc teo cơ tủy, chỉ có thể tập vật lý trị liệu, không có thuốc chữa bệnh này vào năm 2007.
May mắn, đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết hôm 15/5. Do chi phí quá cao, liệu pháp này là giấc mơ với phần lớn bệnh nhân Việt Nam.
Tuy nhiên, nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới. Novartis thực hiện chương trình để đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma. Hình thức tặng thuốc là quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc.

4 tháng kể từ khi có kết quả bốc thăm, thuốc được đưa về Việt Nam. Sau đó, ê kíp truyền vào cơ thể Tuấn Kiệt trong một tiếng đồng hồ, dưới sự giám sát của hàng chục nhân viên y tế.
"Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe cháu bé bị ảnh hưởng mà liều thuốc duy nhất có thể không hiệu quả", PGS TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết.
Ngoài ra, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp. Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau khi truyền thuốc, Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Nửa năm sau, vận động của bệnh nhi đã tiến triển vượt bậc, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất, mở ra một chương mới cho cuộc đời cháu bé.
Ngoài Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, lần lượt 6 bệnh nhi may mắn có thuốc. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Teo cơ tủy (Spinal Muscular Atrophy) là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể, gây thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Bệnh nhi bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng hai năm.
NT (SHTT)








- Giải châu Á: Tuyển Việt Nam “chạm một tay” vào vé đi tiếp, Campuchia bị loại sau 2 trận toàn thua (08/08/25 23:00)
- Gia đình xin về lo hậu sự, nam thanh niên bất ngờ có phản xạ, hồi sinh kỳ diệu (08/08/25 22:30)
- Chi tiết về 5 vạn binh từ 4 nước áp sát Nga, chỉ còn cách vài km (08/08/25 22:10)
- Gia đình lo lắng ráo riết tìm cô gái mất liên lạc 2 ngày (08/08/25 21:55)
- Công khai số điện thoại 19 Đội trưởng Đội Cảnh sát giao thông Hà Nội (08/08/25 21:45)
- Mỹ nhân đẹp lóa mắt khiến đồng nghiệp nhìn quên cả diễn: Nhan sắc được ông trời điêu khắc, cỡ này ai mà so được (08/08/25 21:35)
- Hơn 1 tháng nữa có 2 con giáp tạm biệt vận xui, bước vào giai đoạn phát đạt, 1 con giáp thận trọng (08/08/25 21:29)
- Điểm danh dàn khí tài tham gia diễu binh trên biển dịp 2/9: Tàu ngầm, tàu tên lửa, tàu hộ vệ tên lửa,.. (08/08/25 21:20)
- Phản ứng bất ngờ của ê kíp MV AI "Kiếp sau vẫn là người Việt Nam" (08/08/25 21:10)
- Toàn cảnh dịch Chikungunya lan rộng toàn cầu: Trung Quốc ghi nhận hơn 7.000 ca, Mỹ phát cảnh báo (08/08/25 20:40)




