-
Chi 200 triệu đồng/tháng nuôi con
-
Lịch cấm đường ngày 30/8 phục vụ lễ tổng duyệt diễu binh, diễu hành A80
-
Lời khai của nghi phạm bắn chết thanh niên gặp bên đường ở Quảng Trị
-
Đừng hâm nóng thứ này trong lò vi sóng, chỉ 3 phút có thể giải phóng hàng tỷ hạt vi nhựa, tế bào người chết hàng loạt
-
Người mẹ hốt hoảng lao vào chốt bảo vệ diễu binh cầu cứu, Đại úy CSGT hành động bất ngờ
-
Được gọi "chồng ơi", Trung uý nổi tiếng khối Kỵ binh không đáp lại: Lý do bất ngờ
-
Chi tiết 178 điểm trông giữ xe miễn phí phục vụ người dân dịp Quốc khánh 2/9
-
Cận 2/9, hàng loạt sự kiện và triển lãm thú vị mà bạn không thể bỏ lỡ: Xem tất cả tại đây!
-
Hôm nay, áp thấp nhiệt đới khả năng thành bão, từ Đà Nẵng trở ra miền Bắc mưa lớn
-
Cận cảnh dàn xe tăng, xe thiết giáp, ngư lôi lần đầu xuất hiện tại triển lãm lớn nhất lịch sử
-
Công bố kết quả nghiên cứu ảnh hưởng của xăng E10 với ô tô, xe máy
-
Cùng đi xem xe, người đàn ông bỏ lại bạn gái rồi lấy xe máy phóng mất hút
-
Cô bé từng xuất hiện trong trận Chung kết Olympia 19 năm trước giờ đã thành Chị Đẹp, cuộc sống thay đổi 180 độ
-
Danh tính nam thanh niên xăm trổ thách thức công an tại chốt bảo vệ sơ duyệt A80
-
Bức ảnh nghiệt ngã: Người trao giải và người nhận giải Miss Audition 2006 đều vướng lao lý
-
TP HCM: Cán bộ, công chức thôi việc sau sắp xếp có thể vay đến 300 triệu đồng
-
Ô tô bất ngờ "sụt hố" trên phố Đội Cấn, Hà Nội
-
Lần đầu tiên người dân có thể bán vàng miếng với giá 127 triệu/lượng
-
Bão số 6 khả năng sắp hình thành, trọng tâm mưa lớn ở miền Trung
-
Vụ 8 cán bộ Quảng Ninh làm lộ bí mật nhà nước: Sơ suất nhỏ có thể phạm điều nghiêm cấm
Xã hội
16/05/2023 09:12Bé trai 11 tháng tuổi được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới, dùng một lần duy nhất trong đời
Theo VnExpress.net thông tin, bé Tuấn Kiệt, 11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh, mắc bệnh teo cơ tủy hiếm gặp, được chữa khỏi bằng liệu pháp gene giá 50 tỷ đồng, dùng một lần duy nhất trong đời.
Chị Hạnh, mẹ của Tuấn Kiệt cho biết, vào lúc Kiệt được ba tháng tuối thì có dấu hiệu yếu cơ, được bố mẹ đưa đến Bệnh viện Nhi Trung ương và được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống. Anh trai bé là Việt Anh, phải ngồi xe lăn 18 năm nay, cũng mắc căn bệnh này.
Theo mẹ của bé trai, cả hai bé đều có triệu chứng hai chân nhỏ hơn so với cơ thể, riêng Việt Anh không biết ngồi dù đã 8 tháng tuổi. Người mẹ đưa con đến viện dinh dưỡng khám, bác sĩ nhận định thiếu canxi, uống nhiều đợt thuốc nhưng không tiến triển. Sau đó, cậu bé được chẩn đoán mắc teo cơ tủy, chỉ có thể tập vật lý trị liệu, không có thuốc chữa bệnh này vào năm 2007.
May mắn, đến 2019, các bác sĩ trên thế giới sử dụng biện pháp thay thế gene có tên Zolgensma, nhưng chỉ áp dụng cho bệnh nhi dưới hai tuổi. Loại thuốc được phát triển bởi AveXis, thuộc Novartis, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới vào thời điểm ra đời.
Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ
"Loại thuốc này chi phí lên tới 50 tỷ, dùng một lần trong đời, cơ chế hoạt động là thay thế gene bị bệnh, đưa gene bình thường vào trong thần kinh tủy", bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh, Phó giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết hôm 15/5. Do chi phí quá cao, liệu pháp này là giấc mơ với phần lớn bệnh nhân Việt Nam.
Tuy nhiên, nhờ tham gia Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis, hai tuần mỗi lần, Bệnh viện Nhi Trung ương gửi mã số bệnh nhân đến công ty AveXis để tham gia bốc thăm, tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới. Novartis thực hiện chương trình để đáp ứng nhu cầu sử dụng cao tại các nước chưa chấp thuận Zolgensma. Hình thức tặng thuốc là quay xổ số, ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng thuốc.

4 tháng kể từ khi có kết quả bốc thăm, thuốc được đưa về Việt Nam. Sau đó, ê kíp truyền vào cơ thể Tuấn Kiệt trong một tiếng đồng hồ, dưới sự giám sát của hàng chục nhân viên y tế.
"Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe cháu bé bị ảnh hưởng mà liều thuốc duy nhất có thể không hiệu quả", PGS TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử, cho biết.
Ngoài ra, Zolgensma là thuốc hiếm, hiện chỉ được cấp phép lưu hành tại Mỹ, Canada, Nhật Bản và EU, chưa được chấp thuận ở Việt Nam, nên hành trình thuốc đến với bệnh nhi trải qua rất nhiều bước đi phức tạp. Đặc biệt, Zolgensma chỉ có thời hạn sử dụng trong hai tuần từ khi đóng gói, nên y bác sĩ phải đảm bảo không phát sinh bất cứ trục trặc để thuốc về Việt Nam đúng thời hạn.
Sau khi truyền thuốc, Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Nửa năm sau, vận động của bệnh nhi đã tiến triển vượt bậc, có thể tự ngồi một mình, hai chân đung đưa và tự đẩy võng cho mình. Các dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy hoàn toàn biến mất, mở ra một chương mới cho cuộc đời cháu bé.
Ngoài Tuấn Kiệt, trong năm 2022 và 2023, lần lượt 6 bệnh nhi may mắn có thuốc. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Teo cơ tủy (Spinal Muscular Atrophy) là bệnh di truyền lặn nhiễm sắc thể, gây thoái hóa vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt ở trẻ nhỏ. Bệnh nhi bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng hai năm.
NT (SHTT)








- Chi 200 triệu đồng/tháng nuôi con (7 phút trước)
- Những điều nên làm và không nên làm trong ngày Thất tịch (9 phút trước)
- Khoảnh khắc hiếm có, 2 nàng dâu của tỷ phú Phạm Nhật Vượng chung một khung hình (18 phút trước)
- Siêu máy tính Opta chỉ ra "bảng tử thần" tại Champions League (19 phút trước)
- Lịch cấm đường ngày 30/8 phục vụ lễ tổng duyệt diễu binh, diễu hành A80 (20 phút trước)
- Đề xuất gây tranh cãi về siết quy định thị thực tại Mỹ (26 phút trước)
- Người cha vướng vòng lao lý vì con gái 21 tuổi bí mật cưới cụ ông 70 (30 phút trước)
- Lời khai của nghi phạm bắn chết thanh niên gặp bên đường ở Quảng Trị (32 phút trước)
- Đừng hâm nóng thứ này trong lò vi sóng, chỉ 3 phút có thể giải phóng hàng tỷ hạt vi nhựa, tế bào người chết hàng loạt (36 phút trước)
- MU đồng ý bán Garnacho cho Chelsea (37 phút trước)




