Sau nhiều thập kỷ tìm cách kiểm soát RAS – một “công tắc” quan trọng thúc đẩy tế bào ung thư phát triển – giới dược phẩm đã có bước tiến mới với một loại thuốc uống vừa được FDA phê duyệt.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 26/8 phê duyệt Rasonque, tên thương mại của daraxonrasib, để điều trị người trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn. Thuốc được chỉ định cho những bệnh nhân đã trải qua ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không phù hợp với phác đồ điều trị đa thuốc.

Rasonque được sử dụng dưới dạng viên uống một lần mỗi ngày, mang đến thêm một lựa chọn điều trị cho bệnh nhân thay vì tiếp tục phụ thuộc vào hóa trị truyền thống.

Điểm nổi bật của Rasonque nằm ở mục tiêu mà thuốc tác động tới. Daraxonrasib thuộc nhóm chất ức chế RAS thế hệ mới, nhắm vào nhóm protein có vai trò như những công tắc điều khiển quá trình tăng trưởng của tế bào.

Khi RAS bị đột biến hoặc hoạt hóa bất thường, các tín hiệu tăng trưởng có thể liên tục được duy trì, từ đó góp phần thúc đẩy tế bào ung thư phát triển. Trong ung thư tuyến tụy, RAS càng trở thành mục tiêu đáng chú ý khi có liên quan tới phần lớn các trường hợp bệnh.

Tìm cách can thiệp trực tiếp vào RAS từng được xem là một bài toán đặc biệt khó đối với ngành dược. Rasonque tạo sự khác biệt khi có khả năng tác động lên nhiều dạng RAS, thay vì chỉ khóa một biến thể duy nhất.

03-1788398313-fda-phe-duyet-thuoc-uong-tri-ung-thu-tuyen-tuy-gia-niem-yet-gan-480000-usd-moi-nam
Ảnh: New York Times

Hiệu quả của daraxonrasib được thể hiện trong thử nghiệm RASolute 302, với 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã tiến triển sau một liệu pháp trước đó.

Theo kết quả được nêu trong bài, những bệnh nhân sử dụng daraxonrasib có thời gian sống thêm trung vị 13,2 tháng. Trong khi đó, con số này ở nhóm được điều trị bằng hóa trị là 6,7 tháng.

Nghiên cứu cũng ghi nhận sự cải thiện về thời gian bệnh không tiến triển, theo FDA.

Sự khác biệt về thời gian sống thêm khiến Rasonque được xem là một cột mốc đáng chú ý trong điều trị ung thư tuyến tụy. Dù vậy, đây không phải phương pháp chữa khỏi ung thư. Phạm vi phê duyệt hiện tại chỉ tập trung vào những bệnh nhân mắc ung thư tuyến tụy đã di căn và từng được điều trị trước đó.

Đằng sau Rasonque là hướng phát triển đang ngày càng được ngành công nghệ sinh học chú trọng: thay vì tác động rộng lên tế bào ung thư, các nhà phát triển thuốc tìm cách xác định những “nút điều khiển” phân tử cụ thể và thiết kế phương pháp can thiệp chính xác vào các mục tiêu này.

Tuy nhiên, công nghệ mới cũng đi kèm mức giá rất cao.

Revolution Medicines công bố giá bán buôn của Rasonque ở mức 39.800 USD cho mỗi 30 ngày điều trị với liều khuyến cáo. Nếu sử dụng liên tục 12 đợt, mỗi đợt kéo dài 30 ngày, chi phí tương đương khoảng 477.600 USD mỗi năm.

Mức gần 480.000 USD nói trên là giá niêm yết trước khi tính các khoản chiết khấu, bảo hiểm hoặc chương trình hỗ trợ bệnh nhân. Do đó, đây không phải số tiền mà mọi bệnh nhân sẽ trực tiếp phải chi trả.

Ý nghĩa của Rasonque không chỉ nằm ở điều trị ung thư tuyến tụy. Thành công của loại thuốc này có thể mở rộng giá trị của công nghệ ức chế RAS sang nhiều dạng ung thư khác, nơi các đột biến liên quan đến RAS cũng giữ vai trò quan trọng.

Vì vậy, Rasonque không đơn thuần là câu chuyện về một viên thuốc có giá gần nửa triệu USD mỗi năm. Đằng sau mức giá gây chú ý ấy là dấu hiệu cho thấy cuộc chiến chống ung thư đang ngày càng chuyển sâu xuống cấp độ phân tử, nơi những “công tắc” bên trong tế bào trở thành mục tiêu của cuộc đua công nghệ kéo dài hàng thập kỷ.

QT (SHTT)