Thuốc tarlatamab-dlle, giá 780.000 USD cho một năm điều trị, nhắm mục tiêu đến loại protein đặc trưng trên bề mặt tế bào của người bệnh ung thư phổi, hướng dẫn hệ miễn dịch tiêu diệt khối u.

Theo thông tin từ Reuters, vào ngày 16/5 vừa qua, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho thuốc tarlatamab-dlle điều trị ung thư phổi của công ty dược phẩm Amgen dành cho người lớn ở giai đoạn tiến triển của bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ khó điều trị dù đã trải qua hóa trị.

Thuốc được bán với tên thương mại là Imdelltra - liệu pháp miễn dịch nhắm mục tiêu sử dụng kháng thể đặc hiệu được găn vào tế bào ung thư và tế bào miễn dịch. Từ đó "điều khiển" hệ miễn dịch của cơ thể tiêu diệt tế bào ung thư.

Amgen cho biết giá Imdelltra tại Mỹ là 31.500 USD (khoảng hơn 800 triệu VNĐ) cho chu kỳ đầu tiên và 30.000 USD (khoảng 763 triệu VNĐ) cho các chu kỳ điều trị bổ sung tiếp theo. Chi phí điều trị một năm có thể lên tới 781.500 USD (khoảng 19,8 tỷ đồng).

Mục tiêu mà thuốc nhắm đến là Delta 3 (DLL3) - loại protein nằm trong đường truyền tín hiệu Notch (Notch signaling pathway) của ung thư, đóng vai trò quan trọng trong quá trình biệt hóa và tăng sinh tế bào. DLL3 thiết yếu trong việc phát triển phôi và hình thành cơ thể, song cũng liên quan đến một số khối u, khiến nó trở thành mục tiêu tiềm năng cho các liệu pháp điều trị ung thư.

Đây cũng là đích mà tarlatamab-dlle nhắm tới. Theo nhà sản xuất Amgen, thuốc có thể liên kết với DLL3 trên tế bào khối u, kết hợp liệu pháp kháng thể kép (CD3) ở tế bào T, kích hoạt hệ miễn dịch tiêu diệt tác nhân gây ung thư. Theo nghiên cứu, có 85-96% bệnh nhân bị ung thư phổi tế bào nhỏ sở hữu protein DLL3 trên bề mặt. Tarlatamab-dlle hiện là liệu pháp tương tác tế bào T đặc hiệu kép, nhắm mục tiêu vào DLL3 đầu tiên và duy nhất, kích hoạt tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để tấn công khối u.

"Sau nhiều thập kỷ không có tiến bộ rõ rệt trong điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ, giờ đây, bệnh nhân đã có lựa chọn mới, hiệu quả và sáng tạo hơn. Quyết định chấp thuận của FDA đánh dấu mốc quan trọng đối với cộng đồng người mắc ung thư", đại diện Amgen cho biết.

Tarlatamab-dlle được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành, mắc ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn lan rộng, có tiến triển trong hoặc sau khi hóa trị.

Hiệu quả của tarlatamab-dlle được thử nghiệm trên 99 bệnh nhân mắc ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát/kháng trị, đã tiến triển sau hóa trị liệu. Các bệnh nhân có tình trạng bệnh không tương đồng. Các nhà khoa học đã loại trừ người có di căn não, bị bệnh phổi kẽ, viêm phổi không nhiễm trùng và suy giảm miễn dịch. Bệnh nhân sử dụng tarlatamab-dlle cho đến khi tiến triển hoặc có độc tính.

Kết quả cho thấy khối u giảm 40% ở bệnh nhân dùng 10 mg tarlatamab thông qua hình thức truyền tĩnh mạch, hai tuần một lần. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu có thời gian sống trung bình là 14,3 tháng, cao hơn tiên lượng thông thường là khoảng 5 tháng.

Trên The New York Times, bà Martha Warren, 65 tuổi (Westerly, Washington, Rhode Island, Mỹ) chia sẻ, vào năm ngoái bà đã phát hiện bản thân mắc ung thư phổi tế bào nhỏ. Sau khi tìm hiểu, bà nhận ra rằng hầu hết các bệnh nhân đều không thể kéo dài cuộc sống quá lâu.

Khi căn bệnh ung thư đang phát triển nhanh, bà đã được nhận tham gia vào nghiên cứu của Amgen và bắt đầu đến Yale để truyền thuốc. Gần như ngay lập tức, căn bệnh ung thư của bà có tiến triển một cách đáng kể.

Bà Warren cho hay: “Tôi cảm thấy cơ thể mình trở lại trạng thái bình thường như trước khi mắc bệnh. Loại thuốc này thực sự rất đáng để kỳ vọng."

Bà Martha Warren.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, thuốc nhìn chung an toàn, song có thể để lại tác dụng phụ là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, có thể dẫn tới nhiễm độc thần kinh. Ở người bị CRS, hệ miễn dịch phản ứng thái quá với mầm bệnh và tiêu diệt cả những tế bào khỏe mạnh. Các phản ứng phụ phổ biến khác là mệt mỏi, sốt, rối loạn vị giác, chán ăn, đau cơ xương khớp, táo bón, thiếu máu và buồn nôn.

Amgen cho biết họ sẽ phải hoàn thành thêm các thử nghiệm quan trọng và lớn hơn trong việc điều trị cho bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn muộn để nhận được sự chấp thuận hoàn toàn của FDA đối với loại thuốc này.

Công ty cũng đang thử nghiệm tarlatamab để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn đầu. Nếu các thử nghiệm này thành công, các nhà phân tích Phố Wall cho biết tarlatamab có thể mang lại cơ hội kiếm về doanh thu hơn 2 tỷ USD hàng năm cho công ty.

Về cơ chế phê duyệt, FDA đánh giá thuốc theo khuôn khổ của Dự án Orbis, một sáng kiến của Trung tâm Ung thư trực thuộc cơ quan. Dự án Orbis cung cấp khuôn khổ để đệ trình và xem xét đồng thời các loại thuốc điều trị ung thư.

Để thực hiện đánh giá, FDA hợp tác với Cơ quan quản lý y tế Brazil (ANVISA), Bộ y tế Canada (HC), Bộ Y tế Israel (IMoH) và Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA). Quá trình tương tự diễn ra tại các cơ quan khác có liên quan đến Dự án.

PN (SHTT)