Bằng cách sử dụng một loại thuốc tác dụng chậm và chỉnh sửa gen, lần đầu tiên các nhà khoa học đã loại bỏ HIV khỏi toàn bộ bộ gen của chuột thí nghiệm.

Nghiên cứu được đăng trên tạp chí tạp chí Nature Communications. Theo đó, các thử nghiệm lâm sàng ở người dự kiến sẽ bắt đầu vào mùa hè tới.

Cho tới hiện tại, trên thế giới có một vài người đã được chữa khỏi HIV, nhưng tất cả đều bị ung thư giai đoạn cuối và trải qua ca ghép tủy xương đầy rủi ro đã xóa sạch cả hai căn bệnh. Nhưng kỹ thuật cấy ghép này không có tác dụng với những người khác (bằng chứng là phương pháp này đã gây tử vong ở một số người) và nó thực sự chỉ có thể hiệu quả với bệnh nhân bị cả HIV và ung thư.


Mới đây, một nhóm nghiên cứu dẫn đầu bởi một chuyên gia HIV ở Nebraska và một chuyên gia chỉnh sửa gen ở Philadelphia đã trình bày những thành quả chưa từng có của một dự án 5 năm: Sử dụng một loại thuốc tác dụng chậm có tên là LASER ART để ngăn chặn virus, tiếp theo là gen CRISPR Cas9 để loại bỏ nó.

Thí nghiệm được thực hiện trên chuột bị biến đổi gen có những điểm tương đồng nhất định với con người. Kết quả cho thấy có thể loại bỏ tất cả dấu vết của virus HIV ở hơn 30% số chuột bị nhiễm. Đó không phải là một kết quả hoàn hảo, nhưng cũng rất lạc quan. "Ngay cả chúng tôi cũng không tin vào điều này", bác sĩ Howard E Gendelman, Giám đốc Trung tâm điều trị bệnh thoái hóa thần kinh tại Trung tâm y tế Đại học Nebraska, nói với DailyMail.com.

Với kết quả rất đáng ngạc nhiên này, không ít tạp chí đã bày tỏ sự nghi ngờ, không tin tưởng. Chính vì thế mà ông Gendelman và đồng tác giả là tiến sĩ Kamel Khalili, thuộc Đại học Temple ở Philadelphia, đã phải thêm không dưới 20 số liệu bổ sung vào bài báo của họ - nhiều hơn bình thường - để chứng minh rằng kết quả của họ không phải là một sự may mắn. Cuối cùng, họ cũng nhận được cái gật đầu được đăng tin của tạp chí Nature Communications.


HIV là một retrovirus tự nhúng vào DNA như một phương tiện để sao chép. Điều trị bằng thuốc kháng virus, hoặc đơn giản là ART, có thể ngăn chặn sự sao chép của HIV, nhưng nó không thể loại bỏ mọi dấu vết của bệnh, vì nó không có khả năng thanh lọc các tế bào trong đó virus đã không hoạt động.

Điều trị bằng thuốc kháng virus cho AIDS đã thay đổi cuộc sống của hàng triệu người, nhưng đó không phải là cách chữa trị lý tưởng. Bệnh nhân phải dùng thuốc thường xuyên để kiểm tra virus HIV kẻo nó tái xuất hiện trong cơ thể và sinh sôi nảy nở đến mức nguy hiểm. Điều chúng ta thực sự cần là một liệu pháp loại bỏ hoàn toàn HIV khỏi cơ thể, đó chính xác là những gì tiến sĩ Khalili và các đồng nghiệp đã làm việc trong nhiều năm qua.

Trước đây, nhóm của Khalili đã chỉ ra rằng CRISPR có thể được sử dụng để cắt DNA HIV từ bộ gen bị nhiễm bệnh. Nhưng phương pháp này, như ART, không thể tự loại bỏ hoàn toàn virus.

Đối với nghiên cứu mới, các nhà khoa học đã nghiên cứu một phương pháp mới cho ART có tên là LASER (phát hành hiệu quả chậm trong thời gian dài). Hệ thống này nhắm vào các "bể chứa" tế bào nơi virus HIV ẩn náu và có khả năng ngăn chặn sự nhân lên của virus trong thời gian dài. Để làm điều này, thuốc được bọc trong các tinh thể nano, giúp nó lan đến các mô nơi HIV có khả năng không hoạt động. Khi ở vị trí mong muốn, các tinh thể nano có thể ở bên trong các tế bào trong nhiều tuần, từ từ giải phóng thuốc.


Trong các thí nghiệm, các nhà nghiên cứu đã sử dụng chuột sinh học với các tế bào T giống như của người có khả năng nhiễm HIV. Sử dụng cả LASER ART và CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu đã loại bỏ hoàn toàn DNA HIV trong khoảng 1/3 số chuột bị nhiễm bệnh. Các xét nghiệm máu, tủy xương và mô lympho ở những nơi mà HIV thích ẩn náu và thấy không hoạt động, tiết lộ không có dấu vết của virus. Các nhà nghiên cứu cũng không quan sát thấy bất kỳ thiệt hại lâu dài nào đối với các tế bào của chuột.

Lưu ý cuối cùng, nghiên cứu mới có sự tham gia của một nhóm đa ngành bao gồm các nhà virus học, nhà miễn dịch học, nhà sinh học phân tử, dược sĩ và chuyên gia dược phẩm. Không ai nói rằng sẽ dễ dàng tìm ra cách chữa trị HIV nhưng cách tiếp cận nhiều mặt này cung cấp một cái nhìn khả quan về hiệu quả có thể đạt được.

Theo T.L (Helino)